细胞与基因治疗（CGTs）代表了当前药物研发的最尖端方向之一。这类疗法通过直接干预细胞或基因层面的病因，有潜力彻底改变传统治疗方法，对一系列难治性疾病提供全新的解决方案。

中国细胞与基因治疗的发展现状

近年来，中国的细胞与基因治疗产业迅速崛起。截至 2025 年，中国已有数千家从事细胞与基因治疗相关业务的企业注册，这一数字在近几年呈现快速增长趋势，反映出行业整体活力与投资热情的高涨。

市场规模方面，中国的 CGT 行业同样呈现爆发式增长。据行业数据统计，2023 年中国细胞与基因治疗市场规模已超过 30 亿元人民币，并预计 2025 年有望接近 186 亿元人民币，年复合增长率高达 130% 以上，增速预计将超过全球平均水平。

中国 CGT 的临床研发也在加速推进。据报道，2024 年中国约有超过 100 项细胞与基因治疗相关的临床试验注册，较前一年显著增长，尤其是干细胞治疗相关项目数量最多。这反映了国内科研机构和企业在再生医学与创新细胞疗法领域的研发实力不断提升。

在监管和审批方面，中国国家药品监督管理局（NMPA）及其药品审评中心（CDE）不断完善针对细胞与基因治疗的技术指导和政策支持，从而推动临床转化和产品上市。例如，2025 年初，中国某国产人脐带间充质干细胞注射液成为我国首个获得有条件上市许可的干细胞治疗产品，这一里程碑标志着中国在细胞治疗产品商业化道路上迈出了重要一步。

目前，中国已批准上市的细胞与基因治疗药物也在稳步增加，其中涵盖 CAR-T、干细胞疗法等多个技术类别。国内上市的产品包括多款针对血液肿瘤的 CAR-T 细胞治疗药物以及其他类型的基因和细胞疗法，数量逐步增多，展现出多样化的技术路线。

前沿技术推动行业快速发展

CGTs 领域的快速发展离不开基础技术的突破，特别是在基因编辑和细胞工程方面的创新。像 CRISPR-Cas9 这样的基因编辑技术使基因修饰更精准、脱靶更少，从而提高了治疗效果和安全性。尽管目前中国尚无 CRISPR-Cas9 基因编辑成药在大众市场全面上市，但相关基因编辑疗法的 IND（临床试验申请）已在国内获得受理并进入早期临床研究阶段，这表明我国正在加速推进相关技术的临床转化。

与此同时，非病毒递送系统的发展也为基因治疗提供了更安全的途径，相比传统病毒载体更易于控制免疫反应和降低潜在安全风险。这类技术进步正在拓宽基因治疗的应用范围，使得更多疾病有望成为 CGTs 的治疗靶点。

近年来，人工智能（AI）和自动化技术也开始融入 CGT 的开发和生产流程中。细胞与基因治疗的生产涉及活细胞操作，过程复杂，污染风险高。自动化平台不仅能够降低人为操作带来的风险，还能提高生产一致性和效率，从而在一定程度上控制成本，提高产品可及性。AI 助力下的优化流程还涵盖了从细胞提取、基因编辑、扩增、纯化到制剂方案设计的多个环节，这对于提升行业整体研发和制造能力具有重要意义。

监管与产业环境

在监管层面，中国正在逐步完善细胞与基因治疗的审批机制和支持政策，以鼓励创新药物尽快进入临床和市场。如国家药监局发布的相关技术指导原则和临床试验审批改革，有助于提高创新药物的审评效率和透明度。

产业投资方面，尽管投资热潮有所波动，中国细胞与基因治疗领域仍吸引了大量资本关注，助力临床管线扩展和生产能力提升。随着越来越多患者和临床实践证明 CGT 的疗效，该领域的关注度和投入仍有进一步增长的趋势。

未来展望

展望未来，中国细胞与基因治疗产业将继续保持快速发展。降低制造成本、提升生产效率和扩大临床应用范围，是推动 CGTs 普及的重要方向。随着成本下降和医保支付体系的逐步完善，更多患者将有机会受益于这类革命性疗法。

另一个关键发展方向是加强人才培养和基础设施建设，以配合这一高精尖疗法的产业化落地。学术界和产业界的协同合作，可推动更多创新成果转化为临床产品。同时，通过政策宣传和患者教育，提升公众对细胞与基因治疗的认知度，将为未来这些疗法的广泛应用打下更坚实的基础。